World Orphan Drug Congress Europe

World Orphan Drug Congress Europe reúne a quienes desarrollan tratamientos para enfermedades raras con asociaciones de pacientes, especialistas en regulación y responsables de acceso al mercado. El congreso de Ámsterdam prevé más de 1.500 asistentes en 2026. Su eje es el recorrido entre la promesa científica y el tratamiento disponible: ensayos con poblaciones pequeñas, diagnóstico genético, evidencia para la financiación y decisiones políticas que condicionan el acceso a un medicamento autorizado.