World Orphan Drug Congress Europe

Le World Orphan Drug Congress Europe réunit les équipes qui développent des traitements pour les maladies rares avec les associations de patients, les spécialistes de la réglementation et les responsables de l’accès au marché. Le congrès d’Amsterdam attend plus de 1 500 participants en 2026. Il suit le parcours qui mène de la recherche au traitement disponible : essais sur de petites populations, diagnostic génétique, preuves pour le remboursement et décisions politiques qui déterminent l’accès à un médicament autorisé.